“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍是长路漫漫，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
2021年，鄂尔多斯市尚德艾康药业有限公司中试生产的核心产品ACT001胶囊首获美国药监局儿童罕见病资格，实现中国原创药“零”突破！ACT001曾获国家“十二五”“十三五”新药创制科技重大专项支持，获得多个发达国家20多项专利授权。其获得的针对脑胶质母细胞瘤的欧美孤儿药资格（ODD）和美国药监局FDA批准的儿童罕见病资格，也是中国获得FDA批准的前10个品种之一和中国自主研发获得美国儿童罕见病资格的首个品种。
ACT001获批的RPDD主要针对一种儿童罕见疾病：带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG），以前往往称为更小范围的弥漫性内生型脑桥胶质瘤（简称DIPG）。据介绍，该种疾病是脑胶质瘤的一种，多发于5—10岁的儿童，这种胶质瘤位置极为凶险，处于无法进行手术的脑干部位，临床预后极差，长期生存率极低。中位生存期仅9—12个月，2年生存率在10%—25%，长期生存率不足1%。针对弥漫性内生型脑桥胶质瘤的药物，都没有获批上市，替莫唑胺作为脑胶质瘤治疗中常被采用的药物，在应对弥漫性内生型脑桥胶质瘤时效果也不尽如人意。
2008年开始，尚德药缘科技股份有限公司创始人、南开大学化学学院陈悦教授团队在中国特有植物辛夷（山玉兰）的根皮中发现并提取出对肿瘤干细胞具有选择性杀灭作用的有效成分小白菊内酯，在此基础上通过化学结构改进，成功创制出具有完全自主知识产权的新结构小分子化合物ACT001，其水溶性良好，口服即可进入血液，并可突破血脑屏障，直接作用于脑部肿瘤病灶，抑瘤率高达87％，生存期延长超过172％。目前，该药品正在中、美、澳开展7项临床二期试验，其中两项接近完成，针对肺癌脑转移瘤的临床试验即将进入三期临床，ACT001单药治疗复发胶质母细胞瘤的最佳病例为一位完全缓解且生存期已经超过5年的澳洲患者。
2022年4月，位于鄂尔多斯高新区高新技术产业园的尚德艾康抗癌药物研发与中试基地正式投产其核心产品——抗脑胶质瘤新药ACT001胶囊和片剂（现阶段为临床用药生产），设计年产能为原料药1吨、片剂500万片、胶囊剂1000万粒，为广大脑胶质瘤患者带来曙光。
